一段美麗的故事：開發龐貝氏症孤兒藥

一段美麗的故事：開發龐貝氏症孤兒藥

中央研究院院士陳垣崇、和信醫院黃達夫院長和台泥中橡董事長辜成允曾共創一段美事：龐貝氏症孤兒藥上市。龐貝氏症患者出生時沒有症狀，父母發現小寶寶肌肉無力才發現，就算提早發現，當時無藥可醫，症狀出現後幾個月內便過世。

在美國，罹病人數在20萬人以下的疾病稱為孤兒病，因藥廠不願意開發，病人宛若孤兒，能夠治療孤兒病的藥物就稱為「孤兒藥」。後來陳垣崇發展Myozyme治療龐貝氏症，只要持續注射，就能存活下去。現在需要該藥物的患者越來越多，不算孤兒藥了，藥物年產值7.5億美元。

該案是黃達夫推薦。當辜成允出現在陳垣崇的辦公室，陳沒有拿出制式簡報，說明潛力與獲利目標，而是取出一張患者照片，解釋這種絕症的成因與影響，並且說明自己的藥物能挽回性命，緩解父母的悲愴。不久，辜成允便決定投資。

製造Myozyme的工廠位於美國波士頓查爾斯河畔，工廠是一棟古色古香的建築，波士頓的著名大學：哈佛、麻省理工等都位於河畔。Myozyme上市已經10年了，為中橡貢獻4億美元的權利金收入。近年來大藥廠看好孤兒藥的潛力，研發的新藥4成是孤兒藥。(6/10/2016 eaton refer to 科學人雜誌)

漫步查爾斯河畔：
http://blog.udn.com/shine016/9241460